close
丁斌煌
NTLA-2001為醫治遺傳性甲狀腺蛋白類澱粉多發性神經病變的藥品，臨床實驗結果顯示，患者的類澱粉沉積濃度下降87%，由於遺傳性甲狀腺蛋白類澱粉多發性精神病變為一種致命的染色體異常遺傳性罕見疾病，患者因肝臟缺乏分解澱粉樣蛋白質的酶，在過度累積下，影響神經系統、心臟以及其他器官，目前治療方法需要終身治療，而基因編纂藥物有望供給一次性療法。
江宜虔說，該功效頒發對於生物科技藥品業界具有重大指標性，反應了基因編纂手藝CRISPR/Cas9進入人體臨床嘗試並具有革命性的進展。

【記者柯安聰台北報道】本年來新藥研發泛起多項重大沖破，除新冠疫苗、阿茲海默症藥物外，遭到全球矚目的基因編輯也繳出臨床實驗正面結果，激勵相關股價漲勢凌厲，保德信投信指出，基因編輯藥物研究的重大突破備受關注，是由於基因編輯的治療效果，有望從以往需要畢生醫治的病況，到將來可能只需要一次性醫治，不但反應研發實力積累的成果，更反映出全球醫療產業創新研發能量持續累積，隨時可望展現具革命性的突破，一旦藥物研發成功，未來在相關應用及發展也極具潛力。

江宜虔暗示，6月26日美國生物科技公司Intellia Therapeutics和Regeneron在美國周邊神經學會年會中公布了基因編纂手藝藥品NTLA-2001第一期人體臨床實行的正面後果，此項立異進展為全球創始體內CRISPR基因編纂的人體臨床嘗試成果，動靜一出，帶動Intellia股價大漲逾50%。
（自立電子報2021/7/27）